上周，中國（蘇州）創(chuàng)新藥物醫(yī)學大會暨 2024CMAC 年會(以下簡稱CMAC年會)在蘇州國際博覽中心隆重舉行。博濟醫(yī)藥攜子公司博濟（北京）公司、博濟數(shù)據(jù)、美國漢佛萊、蘇州旭輝、上海砝碼斯、上海博濟康重磅亮相此次盛會。
CMAC年會期間，博濟醫(yī)藥與CMAC共建“全鏈條創(chuàng)新藥臨床研究解析”新藥臨研分論壇同期舉行，來自全國各地的新藥學者齊聚會場，共襄盛舉。
博濟演講精彩紛呈，專家大咖深入交流
上海市第六人民醫(yī)院臨床研究病房科主任胡海燕，和黃醫(yī)藥臨床副總裁楊彬，霍德生物醫(yī)學副總裁張淑寧，博濟醫(yī)藥副總經(jīng)理文韶博、首席科學家萬志紅、張學輝、首席統(tǒng)計學家李新旭，Agenus衛(wèi)生經(jīng)濟學和結(jié)果研究(HEOR)和醫(yī)療價值副總裁唐伯雄等等諸多創(chuàng)新藥領域?qū)＜覍W者共襄此次盛會。共建論壇由博濟醫(yī)藥商務總監(jiān)施振華主持。
文韶博在致辭中向與會嘉賓對沙龍的關(guān)注與支持表示感謝。他向與會者介紹了博濟醫(yī)藥的發(fā)展情況，并著重就博濟醫(yī)藥近年來在創(chuàng)新藥臨床研究領域的實踐發(fā)展進行了介紹。他表示，博濟醫(yī)藥近年來在新藥研發(fā)領域發(fā)力顯著，逐步形成了以臨床前研究、臨床研究、CDMO等于一體的新藥研發(fā)服務體系，希望博濟醫(yī)藥通過此次活動與全國各地的生物醫(yī)藥領軍者們進一步增進了解、加深印象、取長補短、互利共贏。
會議伊始，胡海燕教授以《罕見病的新藥開發(fā)策略與實踐》，分別從國際及中國罕見病診療現(xiàn)狀、罕見病研發(fā)的發(fā)展及趨勢向與會者分享了罕見病在醫(yī)療機構(gòu)進行臨床研究的經(jīng)驗。
胡海燕教授在演講中重點就海外罕見病新藥的研發(fā)現(xiàn)狀、國內(nèi)罕見病研發(fā)的相關(guān)政策進行了詳細解讀，并針對于罕見病的優(yōu)先審評、賦稅減免等利好條件進行了解析說明。
“當前，罕見病研發(fā)面臨著相關(guān)研究缺乏、政策激勵力度不夠、臨床用量小、研發(fā)難度大、受眾小、潛在市場小等諸多挑戰(zhàn)，但在以臨床價值為導向，以患者為中心的大背景下，罕見病新藥研發(fā)是刻不容緩的課題。”胡海燕教授結(jié)合自身經(jīng)驗援引諸多案例就罕見病研發(fā)的未來機遇和相關(guān)利好政策作了分享，呼吁新藥研發(fā)從業(yè)者關(guān)注罕見病研發(fā)，助力生命健康，助力患者獲益。
近年來，真實世界研究頗受業(yè)界關(guān)注，真實世界研究在藥物立項研發(fā)與審評、創(chuàng)新藥獲批上市、藥物注冊申請、藥物安全性與有效性評價等方面也具有強有力的支持和助力作用。
李新旭博士以《真實世界研究支持藥物研發(fā)與審評的考量》為題，重點就真實世界研究適用考量、應用范圍、基本設計，真實世界數(shù)據(jù)的來源、適用性評價、面臨的挑戰(zhàn)，真實世界證據(jù)的評價、支持藥物注冊申請的溝通審評等方面進行了詳細解讀。
在三方討論環(huán)節(jié)，李新旭博士、唐伯雄博士、張淑寧博士三位專家共同就真實世界研究在中國、美國、歐洲等創(chuàng)新藥研發(fā)主流國家和地區(qū)的審評異同、企業(yè)出海在面對不同國家的審評的策略制定等方面進行了交流探討。
作為國藥出海的翹楚，和黃醫(yī)藥的呋喹替尼備受業(yè)界關(guān)注。在論壇上，和黃醫(yī)藥臨床副總裁楊彬博士帶著呋喹替尼的出海經(jīng)驗，向與會者進行了分享。她在演講中重點就呋喹替尼的臨床開發(fā)、新藥在中國與海外的設計與開發(fā)策略、“和黃”的全球化策略進行了分享，令與會者受益匪淺。
隨后，萬志紅博士以《細胞基因治療產(chǎn)品的注冊審評路徑解析》為題，分別從CGT產(chǎn)品的定義和特點、研發(fā)現(xiàn)狀、相關(guān)技術(shù)指導原則、關(guān)鍵性臨床試驗設計、加快藥品上市程序、加快審評審批流程等方面對當前CGT產(chǎn)品臨床試驗的相關(guān)情況進行了詳細解讀。
在萬志紅博士看來，細胞基因治療產(chǎn)品遵循以臨床價值為導向，滿足患者臨床需求為核心的臨床試驗設計。不同來源的臨床研究數(shù)據(jù)可支持細胞基因治療產(chǎn)品上市，包括備案臨床研究、臨床試驗、真實世界研究和境外臨床試驗數(shù)據(jù)等。充分利用藥品加快上市注冊程序，縮短藥物臨床試驗的研發(fā)時間，縮短技術(shù)審評時限，滿足患者的臨床需求。針對臨床試驗中不良反應的預防、識別、診斷和處理等，制定全面、可操作的風險控制措施。根據(jù)不同產(chǎn)品特征對受試者進行長期隨訪。
張學輝博士則在演講中，重點就改良型新藥的開發(fā)發(fā)表了自己的觀點。他援引藥品注冊改革背景，就改良型新藥的研發(fā)優(yōu)勢、審評背景進行說明，并重點就化藥、生物制品、中藥三大領域的改良型新藥審評要求與指導原則進行全面解析，同時針對于改良型新藥研發(fā)的總體思路給出了自己的答案。
客商云集展位，播下未來希望
作為國內(nèi)知名CRO上市企業(yè)，博濟醫(yī)藥與博濟（北京）公司、博濟數(shù)據(jù)、美國漢佛萊、蘇州旭輝、上海砝碼斯、上海博濟康的聯(lián)合展位在現(xiàn)場頗為亮眼，現(xiàn)場扭蛋機互動引發(fā)諸多客商駐足參與，更有來自海外的客商，就新藥相關(guān)業(yè)務進行咨詢交流。
博濟醫(yī)藥相關(guān)負責人表示，博濟醫(yī)藥與子公司博濟（北京）公司、博濟數(shù)據(jù)、美國漢佛萊、蘇州旭輝、上海砝碼斯、上海博濟康聯(lián)合參展，充分向業(yè)界展示了自身在創(chuàng)新藥CRO服務、SMO服務、生物檢測、中美雙報等方面的核心實力，令客商進一步了解了博濟醫(yī)藥在CRO領域的核心競爭力，為后續(xù)的交流合作奠定了良好的基礎。
